早産児の呼吸窮迫症候群に対する新規エアロゾル化サーファクタント（APC-0101）の安全性と有効性：無作為化第2b相試験

概要

RDS早期の早産児261例を対象とした無作為化第2b相試験で、高用量APC-0101は液体サーファクタント投与割合を低減しなかった。一方、探索的には低用量で低減が示唆された。他の呼吸アウトカムに差は認められなかった。

主要発見

• 早産児RDS（在胎26–31週）261例を対照・低用量・高用量APC-0101に無作為化
• 高用量APC-0101は液体サーファクタント投与割合を低減せず（44.2%対50.0%、P=0.648、ITT）
• 探索的に低用量APC-0101で投与割合が低下（34.9%、対照比P=0.045）；他の呼吸アウトカム差はなし

臨床的意義

現時点で、早期RDSに対するAPC-0101高用量の標準使用は支持されない。低用量は前向き検証試験での再評価後に臨床導入を検討すべきである。

限界

• 主要評価は高用量で陰性；低用量の効果は探索的で仮説生成段階
• 長期転帰に対する検出力は不十分で、用量反応の不確実性が残る

今後の方向性

最適化した低用量レジメンに焦点を当てた検証的RCTを実施し、離脱基準の標準化と長期の呼吸・神経発達転帰を評価する。