進行期デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する心臓由来細胞療法デラミオセル（HOPE-3）：第3相無作為化二重盲検プラセボ対照試験

概要

HOPE-3では、進行期デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者106例をデラミオセル群またはプラセボ群に無作為化し、3か月ごとの静脈内投与を行った。12か月時点の上肢機能評価尺度PUL2.0は、デラミオセル群で4.55ポイント良好であった。安全性はプラセボと同等であり、骨格筋と心筋の双方に関与する心臓由来同種異系細胞療法について、第3相エビデンスを提供した。

主要発見

• 解析対象となった106例がデラミオセル群またはプラセボ群に無作為化された。
• 12か月時点の総PUL2.0変化率はデラミオセル群で4.55ポイント良好で、95%信頼区間は0.47～8.63、P=0.029であった。
• デラミオセルの安全性プロファイルはプラセボと同様であった。

臨床的意義

規制当局による評価と長期追跡で結果が確認されれば、3か月ごとの外来デラミオセル投与は、10歳以上の進行期デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者に対する治療選択肢となり得る。主な評価項目が骨格筋機能であっても、進行性心筋症を伴うため、心機能の継続的な監視が重要である。

限界

• 対象者数は106例と比較的少なく、まれな有害事象やサブグループ解析の精度には限界がある。
• 有効性の主要評価は12か月までであり、効果の持続性と長期的な心血管転帰は今後の検討を要する。

今後の方向性

今後は、デラミオセルが心筋症の進行を変化させるか、数年間にわたり歩行機能および上肢機能を維持するか、生存を改善するかを長期追跡で検証すべきである。さらに、最適な投与開始時期、治療反応を示すバイオマーカー、現在の標準治療との比較有効性を評価する必要がある。