再発性呼吸器乳頭腫症成人に対するPRGN-2012遺伝子治療：第1/2相ピボタル臨床試験

概要

単群第1/2相ピボタル試験（n=38、推奨用量で35例）で、PRGN-2012は手術減量後の補助投与により12か月間の介入不要を指標とする完全奏効率51%を達成し、安全性も良好であった。成人RRPに対する初の全身療法としての承認申請を裏付ける結果である。

主要発見

• 単施設単群第1/2相試験でRRP成人38例を登録し、術後Day1,15,43,85にPRGN-2012を補助投与した。
• 推奨第2相用量（n=35）で、12か月介入不要の完全奏効率は51%であった。
• 安全性は良好で、FDAへの生物製剤承認申請が予定されている。

臨床的意義

承認されれば、RRPにおける繰り返し手術の負担と気道合併症を減らし得る。術後の補助投与スケジュール導入と長期の有効性・安全性モニタリング体制が求められる。

限界

• 無作為比較対照を欠く単群・単施設デザイン
• 追跡は短〜中期であり、12か月以降の持続性は未確立

今後の方向性

有効性・持続性・安全性を検証する無作為化または外部対照研究、奏効予測バイオマーカーの探索、手術負担軽減の経済評価が望まれる。